交汇点讯 历时18年研究,在49项国家基金重大项目及其他科研资金资助下,南京大学医学院附属鼓楼医院孙凌云教授团队攻克了异体间充质干细胞(MSC)治疗红斑狼疮的世界性难题,获得2019年国家技术发明二等奖。
“系统性红斑狼疮(SLE)是一种严重威胁人类健康的自身免疫病,我国有120万患者,且近年来发病率有明显上升的趋势。”孙凌云介绍,该疾病好发于青年女性,难治性患者预后差,2年死亡率高达35%,却一直没有特别好的治疗方法。“常规用激素和免疫抑制剂等来治疗,但这些药物不良反应多,如感染、骨质疏松、高血压、糖尿病等,且仍有30%的患者对各种治疗无效。”
每一项重大科研成果的背后,都承载着科研人员十年甚至数十年的孜孜以求。18年前,孙凌云就开始带领团队,力图攻克治疗红斑狼疮这一世界性难题。他们发现,“间充质干细胞是理想治疗红斑狼疮的候选细胞。”于是,在国际上首先开展了异体间充质干细胞(MSC)治疗红斑狼疮等自身免疫病的临床研究。
孙凌云介绍,间充质干细胞来源于发育早期中胚层的成体干细胞,是除了造血干细胞以外的另一类具有高度自我更新和多向分化潜能的干细胞,它来源广泛,可以从各种组织中得到,比如骨髓、胎盘、脂肪组织等;并具有高度增殖、自我更新能力、多向分化潜能、损伤组织修复功能和免疫抑制能力。
历时18年研究,孙凌云团队成功将异体充质干细胞(MSC)应用于治疗难治性红斑狼疮,使难治性红斑狼疮5年死亡率从45%下降到16%,拯救了许多重症患者的生命,也为其他难治性自身免疫病开辟了新的治疗途径。研究成果为相关新药开发提供了循证医学的证据,提升了我国干细胞临床转化研究在国际的影响力,并在干细胞研究领域培养了一大批国内外人才。
“整个团队这十多年走过来的路非常不易,遇到过各种各样的困难、挫折、打击,但我们团队始终没有放弃。”回顾科研攻关历程,孙凌云感叹,细节决定成败,心态改变一切,“正是整个团队齐心协力的工作,研究成果才能从实验室走向临床,真正地造福患者,减轻他们的痛苦,提高他们的生活质量。”
“此次获奖,对我们团队是非常大的激励。近年来,国家重视科学技术创新的氛围愈发浓郁,令我们医务人员更加有动力坚持科学技术研究。”孙凌云说,江苏省和鼓楼医院为其个人和团队的成长提供了非常好的基础和条件,团队未来要做的事情还很多,需要不断攻坚克难,来加快我国干细胞产业研发的进程。
交汇点记者 蔡姝雯